智通财经APP获悉，Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%，死心发稿，该股大跌35%，报46.14好意思元。音问面上，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种诊疗Rett概述征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选东谈主进行低剂量和高剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据，并涌现出积极的出路。但是，据报谈，两名罗致高剂量诊疗的患者中有别称出现了与诊疗干系的严重不良事件，这与已知的AAV基因诊疗风险一致。

低剂量队伍的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上获取了2分，与基线比拟的变化标明有很大的改善。此外，这四名患者在Rett概述征活动问卷中的得分也有所改善，较基线普及了28%-52%。

Neurogene还泄露，他们还是运转了一项青少年/成东谈主队伍酌量，以不雅察NGN-401是否能诊疗更平日的东谈主群。该队伍瞻望将招募三名年齿在16岁及以上的高剂量参与者。

该公司补充称未鼓舞NGN-101 CLN5巴顿病基因诊疗钞票，该姿色也处于1/2期临床考验阶段。这是公司惟一的其他临床钞票。

Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在开采一种与之竞争的Rett概述征基因疗法TSHA-102，该公司股价在盘后交游中一度高潮了约35%，截止发稿，高潮了12.27%。

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